Klinische Präzisionsmedizin

 

Das St. Anna Kinderspital ist das größte kinderonkologische Zentrum Österreichs mit über 120 Patient*innen mit neu diagnostizierten Krebserkrankungen pro Jahr. Die betroffenen Patient*innen werden nach eigens für Kinder und Jugendliche entwickelten, etablierten Behandlungskonzepten im Rahmen von jeweils aktuellen Therapieoptimierungsstudien behandelt. Dies ermöglicht unseren Patient*innen unter sorgfältig kontrollierten Bedingungen Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten am aktuellsten Stand der medizinischen Entwicklung.

Es gibt aber besondere Situationen und Verläufe von Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen, für die es noch keine etablierte Vorgehensweise gibt. Für solche Erfordernisse wurde der Bereich Klinische Präzisionsmedizin geschaffen und hat zum Ziel, innovative Diagnostik und neuste onkologische Therapieansätze für Kinder und Jugendliche mit Krebserkrankung zu ermöglichen.

 

Ein Fokus des Bereichs Klinische Präzisionsmedizin liegt somit auf Patient*innen, für die es aufgrund eines Rückfalls der Krebserkrankung oder aufgrund einer sehr seltenen Krebsform keine Standardtherapien gibt. Ein weiterer Fokus liegt auf Patient*innen, die mit den derzeitigen Standardtherapien keine Aussicht auf Heilung haben. Diesen Patient*innen ermöglichen wir den Zugang zu innovativer, auf die individuelle Erkrankung maßgeschneiderter Diagnostik und Therapie im Rahmen geeigneter klinischer Arzneimittelprüfungen, sogenannte Phase I/II Studien, oder, falls es keine geeignete Studie gibt, auch im Rahmen individueller Heilversuche.

 

Das Team des Bereichs Klinische Präzisionsmedizin des St. Anna Kinderspitals besteht aus zwei spezialisierten Ärzt*innen und zwei Study Nurses, die eng mit den Teams auf den onkologischen Stationen und der Tagesklinik zusammenarbeiten.

 

Nationale und internationale Zusammenarbeit

Eine enge Vernetzung unterschiedlicher Fachgebiete ist eine Voraussetzung für die bestmögliche Betreuung unserer Patient*innen. Das St. Anna Kinderspital ist daher seit deren Gründung eng mit der St. Anna Kinderkrebsforschung verflochten und daraus ergeben sich laufend verbesserte Diagnostikmöglichkeiten sowie Hinweise zur bestmöglichen Therapie für unsere Patient*innen. Als Abteilung der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde ist das St. Anna Kinderspital auch ein Teil der Medizinischen Universität Wien mit Zugang zu Spezialist*innen und Einrichtungen, die in der multidisziplinären onkologischen Betreuung wichtig sind. International arbeitet unser Präzisionsmedizinteam eng mit Expert*innen auf ebendiesem Gebiet in anderen kinderonkologischen Kompetenzzentren in Europa und den USA zusammen. Zwei besonders wichtiger Partner sind dabei einerseits die internationale Organisation „ITCC“ (Innovative Therapies for Children and Adolescens with Cancer), ein Zusammenschluss von mehr als 68 Top-Zentren für Kinderonkologie in Europa, Australien und Israel, sowie andererseits das INFORM-Konsortium, ein Zusammenschluss von führenden Ärzt*innen und Wissenschaftler*innen auf dem Gebiet der Genomforschung und innovativen onkologischen Diagnostik.

 

Klinische Studien

Wie oben erläutert, nimmt der größte Teil unserer Patient*innen mit einer Krebserkrankung an klinischen Studien teil: Bei Neudiagnosen und vielfach auch bei Rückfällen erfolgt die Behandlung in sogenannten Therapieoptimierungsstudien (Phase III/IV Studien; hierbei werden etablierte Medikamente optimiert zur Anwendung gebracht). Patient*innen, die aufgrund eines Rückfalls oder aufgrund einer sehr seltenen bzw. resistenten Erkrankung einen neueren Therapieansatz benötigen, können nach Verfügbarkeit und wie zuvor erwähnt in Phase I/II Studien eingeschlossen werden. Bei diesen werden Medikamente eingesetzt, die neu sind, zum Teil erst bei Erwachsenen geprüft wurden, aber von denen man bei Kindern und Jugendlichen mit Krebs Wirksamkeit und neue Möglichkeiten erwartet.

 

Offene Phase I und II Studien im St. Anna Kinderspital

ITCC-059 Inotuzumab A phase I/II study of Inotuzumab Ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory Acute Lymphoblastic Leukemia

 

ITCC-092 Vyxeos® A Phase lb Study of Vyxeos® (Liposomal Daunorubicin and Cytarabine) in Combination With Clofarabine in Children With Relapsed/Refractory AML, ITCC-092

 

ITCC-101 K Ziftomenib A Phase 1 Trial of Menin-inhibitor Ziftomenib in Combination With Chemotherapy for Children With Relapsed/Refractory KMT2A-r/NUP98-r/NPM1-m Acute Leukemia

 

ITCC-104 HEM-iSMART International Proof of Concept Therapeutic Stratification Trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory HEMatological Malignancies in Children, Sub-Protocol E: Capivasertib + Venetoclax + Dexamethasone in Pediatric Patients With Relapsed or Refractory Hematological Malignancies

 

Pfizer InO B1931036 A Prospective, Randomized, Open-Label Phase 2 Study to Evaluate the Superiority of Inotuzumab Ozogamicin Monotherapy Versus ALLR3 for Induction Treatment of Childhood High-Risk First Relapse B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukaemia

 

Glo-BNHL A Global Study of Novel Agents in Paediatric and Adolescent Relapsed and Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma

 

ITCC-098 BrigaPed A Phase I/II Study of Brigatinib in Pediatric and Young Adult Patients With ALK+ Anaplastic Large Cell Lymphoma, Inflammatory Myofibroblastic Tumors or Other Solid Tumors

 

ITCC-059 Inotuzumab A phase I/II study of Inotuzumab Ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory Acute Lymphoblastic Leukemia

INFORM2 NivEnt Exploratory Multinational Phase I/II Combination Study of Nivolumab and Entinostat in Children and Adolescents With Refractory High-risk Malignancies

 

VERITAS An International Multicenter Phase II Randomised Trial Evaluating and Comparing Two Intensification Treatment Strategies for Metastatic Neuroblastoma Patients With a Poor Response to Induction Chemotherapy

CESS GD2 International Open-label Phase I Dose Escalation Study of Dinutuximab Beta in Combination With Vincristine/Doxorubicin/Cyclophosphamide and Ifosfamide/Etoposide in Pediatric, Adolescent, and Adult Patients With GD2-positive Ewing Sarcoma

 

INFORM2 NivEnt Exploratory Multinational Phase I/II Combination Study of Nivolumab and Entinostat in Children and Adolescents With Refractory High-risk Malignancies

 

rEECur International randomised controlled trial of chemotherapy for the treatment of recurrent and primary refractory Ewing sarcoma

INFORM2 NivEnt Exploratory Multinational Phase I/II Combination Study of Nivolumab and Entinostat in Children and Adolescents With Refractory High-risk Malignancies

Far-RMS An Overarching Study for Children and Adults With Frontline and Relapsed RhabdoMyoSarcoma

 

INFORM2 NivEnt Exploratory Multinational Phase I/II Combination Study of Nivolumab and Entinostat in Children and Adolescents With Refractory High-risk Malignancies

INFORM2 NivEnt Exploratory Multinational Phase I/II Combination Study of Nivolumab and Entinostat in Children and Adolescents With Refractory High-risk Malignancies

Epik-P4 Alpelisip Study Assessing the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Alpelisib in Pediatric and Adult Patients With PIK3CA-related Overgrowth Spectrum (PROS)

Das Team

Ziel unseres Teams ist es, die bestmögliche evidenzbasierte und individualisierte Behandlungsoption für jede einzelne Patient*in zu finden, sowie die Behandlung im Rahmen der Phase I/II Studien oder bei individuellen onkologischen Heilversuchen kompetent zu begleiten. Darüber hinaus ist es unsere Aufgabe, die erforderliche Dokumentation im Rahmen der klinischen Studien und Heilversuche durchzuführen, was einerseits der Entwicklung sicherer und wirksamer Medikamente dient, andererseits der Patient*innensicherheit und somit für jede einzelne Patient*in wichtig ist.

 

Kernteam:

Univ.-Prof.in DDr.in Caroline Hutter (ärztliche Teamleiterin)

Ass.Prof.in OÄ Dr.in Elisabeth Salzer, PhD (stv. ärztliche Teamleiterin)

DGKP Angelika Muggi (Study Nurse)

DGKP Christiana Echtner (Study Nurse)

 

Kontakt: precisionmedicine@stanna.at

 

Links: 

CCRI: Home – St. Anna Kinderkrebsforschung

ITCC :  Innovative Therapies for Children and Adolescents with Cancer

INFORM: Individualized Therapy For Relapsed Malignancies in Childhood