Klinische Präzisionsmedizin

 

Das St. Anna Kinderspital ist das größte kinderonkologische Zentrum Österreichs mit über 120 Patient*innen mit neu diagnostizierten Krebserkrankungen pro Jahr. Die betroffenen Patient*innen werden nach eigens für Kinder und Jugendliche entwickelten, etablierten Behandlungskonzepten im Rahmen von jeweils aktuellen Therapieoptimierungsstudien behandelt. Dies ermöglicht unseren Patient*innen unter sorgfältig kontrollierten Bedingungen Zugang zu Behandlungsmöglichkeiten am aktuellsten Stand der medizinischen Entwicklung.

Es gibt aber besondere Situationen und Verläufe von Krebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen, für die es noch keine etablierte Vorgehensweise gibt. Für solche Erfordernisse wurde der Bereich Klinische Präzisionsmedizin geschaffen und hat zum Ziel, innovative Diagnostik und neuste onkologische Therapieansätze für Kinder und Jugendliche mit Krebserkrankung zu ermöglichen.

 

Ein Fokus des Bereichs Klinische Präzisionsmedizin liegt somit auf Patient*innen, für die es aufgrund eines Rückfalls der Krebserkrankung oder aufgrund einer sehr seltenen Krebsform keine Standardtherapien gibt. Ein weiterer Fokus liegt auf Patient*innen, die mit den derzeitigen Standardtherapien keine Aussicht auf Heilung haben. Diesen Patient*innen ermöglichen wir den Zugang zu innovativer, auf die individuelle Erkrankung maßgeschneiderter Diagnostik und Therapie im Rahmen geeigneter klinischer Arzneimittelprüfungen, sogenannte Phase I/II Studien, oder, falls es keine geeignete Studie gibt, auch im Rahmen individueller Heilversuche.

 

Das Team des Bereichs Klinische Präzisionsmedizin des St. Anna Kinderspitals besteht aus zwei spezialisierten Ärzt*innen und zwei Study Nurses, die eng mit den Teams auf den onkologischen Stationen und der Tagesklinik zusammenarbeiten.

 

Nationale und internationale Zusammenarbeit

Eine enge Vernetzung unterschiedlicher Fachgebiete ist eine Voraussetzung für die bestmögliche Betreuung unserer Patient*innen. Das St. Anna Kinderspital ist daher seit deren Gründung eng mit der St. Anna Kinderkrebsforschung verflochten und daraus ergeben sich laufend verbesserte Diagnostikmöglichkeiten sowie Hinweise zur bestmöglichen Therapie für unsere Patient*innen. Als Abteilung der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde ist das St. Anna Kinderspital auch ein Teil der Medizinischen Universität Wien mit Zugang zu Spezialist*innen und Einrichtungen, die in der multidisziplinären onkologischen Betreuung wichtig sind. International arbeitet unser Präzisionsmedizinteam eng mit Expert*innen auf ebendiesem Gebiet in anderen kinderonkologischen Kompetenzzentren in Europa und den USA zusammen. Zwei besonders wichtiger Partner sind dabei einerseits die internationale Organisation „ITCC“ (Innovative Therapies for Children with Cancer), ein Zusammenschluss von mehr als 50 Top-Zentren für Kinderonkologie in Europa und Australien, sowie andererseits das INFORM-Konsortium, ein Zusammenschluss von führenden Ärzt*innen und Wissenschaftler*innen auf dem Gebiet der Genomforschung und innovativen onkologischen Diagnostik.

 

Klinische Studien

Wie oben erläutert, nimmt der größte Teil unserer Patient*innen mit einer Krebserkrankung an klinischen Studien teil: Bei Neudiagnosen und vielfach auch bei Rückfällen erfolgt die Behandlung in sogenannten Therapieoptimierungsstudien (Phase III/IV Studien; hierbei werden etablierte Medikamente optimiert zur Anwendung gebracht). Patient*innen, die aufgrund eines Rückfalls oder aufgrund einer sehr seltenen bzw. resistenten Erkrankung einen neueren Therapieansatz benötigen, können nach Verfügbarkeit und wie zuvor erwähnt in Phase I/II Studien eingeschlossen werden. Bei diesen werden Medikamente eingesetzt, die neu sind, zum Teil erst bei Erwachsenen geprüft wurden, aber von denen man bei Kindern und Jugendlichen mit Krebs Wirksamkeit und neue Möglichkeiten erwartet.

 

Offene Phase I und II Studien im St. Anna Kinderspital

Carfilzomib (relapsed/refractory ALL) Clinical study of carfilzomib in children with relapsed or refractory leukemia

 

AMoRe2017 (AML) Clinical study of the safety and efficacy of azacitidine in children and adolescents with a molecular relapse of acute myeloid leukemia (AML)

 

Inotuzumab ITCC-059 (ALL/B-cell leukemia/lymphoma)  Clinical study of the safety and efficacy of the drug Inotuzumab Ozogamicin (InO) in children with relapsed or refractory CD22-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) or other CD22-positive malignancies

 

VyClo (ITCC-092) (AML)  Clinical study of the safety of the drug Vyxeos® (liposomal daunorubicin and cytarabine) in combination with clofarabine in children and young adults with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML)

 

Midostaurin/PKC412 Phase II clinical study to evaluate midostauring combined with standard chemotherapy and as a single agent in children with FLT3-mutated AML

Inotuzumab ITCC-059 (ALL/B-cell leukemia/lymphoma) Clinical study of the safety and efficacy of the drug Inotuzumab Ozogamicin (InO) in children with relapsed or refractory CD22-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) or other CD22-positive malignancies

INFORM2 NivEnt (various solid tumors)  Clinical study with nivolumab and entinostat in children and young adults with refractory cancer

 

VERITAS (neuroblastoma)  Clinical study evaluating two intensive treatment plans in children with high-risk neuroblastoma

INFORM2 NivEnt (various solid tumors) Clinical study with nivolumab and entinostat in children and young adults with refractory cancer – open for inclusion

 

rEECur Randomised Controlled Trial of Chemotherapy of Recurrent and Primary Refractory Ewing Sarkoma

INFORM2 NivEnt (various solid tumors) Clinical study with nivolumab and entinostat in children and young adults with refractory cancer

INFORM2 NivEnt (various solid tumors) Clinical study with nivolumab and entinostat in children and young adults with refractory cancer

Das Team

Ziel unseres Teams ist es, die bestmögliche evidenzbasierte und individualisierte Behandlungsoption für jede einzelne Patient*in zu finden, sowie die Behandlung im Rahmen der Phase I/II Studien oder bei individuellen onkologischen Heilversuchen kompetent zu begleiten. Darüber hinaus ist es unsere Aufgabe, die erforderliche Dokumentation im Rahmen der klinischen Studien und Heilversuche durchzuführen, was einerseits der Entwicklung sicherer und wirksamer Medikamente dient, andererseits der Patient*innensicherheit und somit für jede einzelne Patient*in wichtig ist.

 

Kernteam:

PD Dr. Caroline Hutter, PhD (ärztliche Teamleiterin)

Dr. Elisabeth Salzer, PhD (stv. ärztliche Teamleiterin)

DGKP Angelika Muggi (Study Nurse)

DGKP Christiana Echtner (Study Nurse)

 

Kontakt: precisionmedicine@stanna.at

 

Links: 

CCRI: Home – St. Anna Kinderkrebsforschung

ITCC :  Innovative therapies for children with cancer

INFORM: Individualized Therapy For Relapsed Malignancies in Childhood